关于艾滋病治疗的新发现?

9月11日,北大教授邓宏魁与其课题组在《新英格兰医学杂志》上发表了一片论文,名为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)。此文一出,便在医学界中掀起了轩然大波。

之所以会产生这么大的影响,是因为邓教授的研究,标志着基因编辑干细胞的移植,首次在艾滋病和白血病患者身上获得了成功。

首先,要想知道邓教授的研究成果,我们要先明白HIV的致病机制。

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HIV之所以能如此之快的入侵我们人体的免疫系统,导致并发症,是因为HIV病毒可以识别人体免疫T细胞上的CCR5受体。艾滋病病毒上的某种蛋白,会与CD4阳性的T细胞上的CCR5受体结合,导致了对免疫系统的破坏。这也是邓教授在1996年的发现。

那么,我们是不是只要把CCR5的基因去除,就可以防止HIV病毒呢?话虽是这么说的,然而,这把剪去病毒的“剪刀”——CRISPR/Cas9,是有很危险的副作用的。CRISPR并不是一把完美的剪刀,它在剪去CCR5的同时,也会让原本细胞的基因排序变得杂乱无章。CRISPR有可能会让原本的基因遗传片段缺失,又或是增添一些无用的序列。在培养皿里做实验,出了问题的细胞可以直接被丢弃;可一旦这种技术运用在人体内,对人体细胞造成的损失将是不可估量的。

在邓教授的研究中,邓教授将利用CRISPR/Cas9改造后的造血干细胞移植到了患有HIV感染伴有急性淋巴母细胞性白血病的患者身上。该患者的白血病在四周后就得到了缓解。虽然,在停止了抗逆转录药物治疗后,该患者的HIV病毒数量出现了剧烈上升。但,这次邓教授成功将敲除了CCR5的造血干细胞移植到了患者体内,已经是一次难得的成功。

由于在实验中,CCR5的敲除效率仍然不够高,才会导致停药后HIV病毒数量急速上升的结果。因此,文中的报道,距离实际的临床应用,仍然有很长的距离。我们依然不能对HIV病毒掉以轻心。

何为艾滋病?

艾滋病是什么?作为当代最可怕的免疫系统疾病之一,我想,每个人都对它有了不同程度的了解。艾滋病的主要传播方式是血液传播,不过日常的接触并不会感染艾滋病。由于艾滋病病毒在体外极不稳定,因此艾滋病病毒最常见的感染方式是不安全性行为、输血、哺乳、分娩等。与艾滋病患者共用游泳池、厕所、接触汗液,甚至短暂接吻,均不会感染艾滋病。

许多人因为艾滋病如今的不可治愈性而“闻艾色变”,甚至对艾滋病患者有了不可避免的歧视。其实我们对于艾滋病,虽不至于“闻艾色变”,但也决不能轻视。艾滋病的可怕之处,在于恶化后引起的各种并发症。

艾滋病的发病大致可被分为三个周期:急性期,无症状期和艾滋病期。

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急性期,期间大概是三个月左右。许多患者没有任何症状,但有少数患者会出现淋巴结肿大、皮疹、关节疼痛等症状。其中,这段期间也是艾滋病的“窗口期”。这是一段病毒无法被检测到的时间。从病毒在体内迅速滋生,到浓度足以被检测到,这段时间便是窗口期。

无症状期,期间可从几个月到数年不等。这期间患者将不会有任何临床症状,表面上与常人无异,但实际病毒已在体内疯狂复制。8年后,约有百分之五十的患者会发病,进入艾滋病病程最可怕的阶段——艾滋病期。

艾滋病期,即为艾滋病晚期。在此期间,患者会经历全身上下无数位置的感染。通常感染从淋巴结开始,随后病变可于身体多处爆发。无论是口腔,呼吸系统,消化系统,亦或是心,肾,眼,皮肤等等,身体本身将没有应对外界细菌的能力。对于晚期的艾滋病患者来说,肿瘤也是常见病。通常,进入发病期后,平均寿命只有9个月。

艾滋病很遥远?

其实,作为当代大学生,艾滋病毒离我们并不遥远。仅仅是2017年,全国青年(15到24岁)报告的艾滋病感染人数已高达3077例。截止至18年年底,全国共有约85万艾滋病患者,因为艾滋病而死亡的人数已经高达26.2万例。100个艾滋病患者中,约有90个以上是因为性行为而染上艾滋病。